Spinalna mišićna atrofija je rijetka, ali teška bolest koja se manifestuje postepenom, progresivnom atrofijom mišića i gubitkom osnovnih životnih funkcija, kao što su hodanje, varenje hrane, gutanje i disanje. Lijek “zolgensma” zaustavlja progresiju bolesti i zato je važno da se sa terapijom počne na vrijeme, najbolje dok bolest još nije ispoljila simptome
Kada se pojavila na tržištu “zolgensma” je koštala 2,5 miliona dolara. Danas je to cijena od 1,7 miliona evra za pacijente koji je primaju u Mađarskoj. Tu su uračunati i troškovi pratioca, bolničkog liječenja, fizikalne terapije poslije dobijanja lijeka. Sada, kada se lijek dobija u Srbiji troškovi će biti manji.
Naravno, “zolgensma” nije jedini lijek koji se koristi u liječenju SMA. U Srbiji su dostupna i druga dva lijeka za spinalnu mišićnu atrofiju – “risdiplam” i “spinraza”.
Do sada se novac za liječenje djece najskupljom genskom terapijom prikupljao u humanitarnim akcijama. Ohrabruje najava zvaničnika da će ubuduće genska terapija biti o trošku države, a procjena je da je na godišnjem nivou petoro do šestoro djece koji boluju od SMA kandidati za “zolgensmu”.
Koji lijek je najbolji za kog pacijenta odlučivaće ljekari na osnovu prethodno urađenih detaljnih analiza.
